Une équipe de recherche bisontine a mis au point un biomédicament pour soigner une leucémie particulièrement mortelle. Maxime Fredon, de la start-up C.A.R.L.A. Biotherapeutics, travaille sur le développement de ce médicament, sans passer par les gros laboratoires pharmaceutiques
Depuis plus de 20 ans, une équipe de recherche de l’U.M.R. Right (regroupant l’Établissement français du sang, l’Inserm et l’Université Marie et Louis Pasteur), sous l’impulsion de Francine Garnache-Ottou, pharmacien-biologiste spécialisée en hématologie, planche sur une solution de traitement d’une leucémie très particulière : la leucémie dérivée des pD.C. Cette maladie rare du sang, mortelle, agressive et sans issue, touche environ une cinquantaine de patients en France. La survie médiane à un an n’est que de 10 %. Aujourd’hui, les chercheurs ont réussi à élaborer un biomédicament, appelé C.A.R.L.A. 001. “Il existe un marqueur de surface présent à la surface de toutes les cellules leucémiques. On utilise ce marqueur de diagnostic, cette faille membranaire comme un marqueur thérapeutique, explique Maxime Fredon, docteur en immunologie et directeur scientifique de la start-up C.A.R.L.A. Biotherapeutics. Un biomédicament est un médicament vivant, c’est-à-dire que l’on utilise les cellules immunitaires des patients comme un médicament. À l’état physiologique, les cellules immunitaires sont capables d’éliminer tous types d’agressions (virus, bactéries…) et également les cellules anormales pouvant être à l’origine du développement d’un cancer. Cependant, ces cellules cancéreuses ont la capacité à se rendre invisible auprès de ces défenses immunitaires. Pour contrer cela, nous avons modifié génétiquement ces lymphocytes T pour leur faire exprimer un nouveau récepteur, spécifiques des marqueurs leucémiques. On arme les cellules immunitaires pour qu’elles reconnaissent et éliminent à nouveau les cellules cancéreuses.”
Si aujourd’hui, la recherche académique est arrivée à un résultat, le chemin vers le biomédicament reste encore très long. Et onéreux. Il faut désormais mettre en place un essai clinique pour injecter des premiers patients. “Le biomédicament marche, c’est prouvé en laboratoire, reprend Maxime Fredon. La start-up s’occupe de la partie réglementaire afin d’être capable de produire ce biomédicament à plus grande échelle.” L’essai clinique coûte entre 3 et 5 millions d’euros, le biomédicament étant très cher à produire. Une injection est estimée entre 350 000 et 500 000 euros. “C’est très compliqué de faire appel à des fonds publics pour le développement clinique d’un biomédicament, souligne le scientifique. Un gros laboratoire pharmaceutique peut racheter la propriété intellectuelle et assurer le développement. Mais ce genre de biomédicament n’attire pas les gros laboratoires pharmaceutiques car ce n’est pas rentable. Le rôle de la biotech est donc de prouver que le médicament fonctionne chez un petit nombre de patients. Après ça, des laboratoires seront intéressés. En plus, on sait que le médicament peut cibler d’autres leucémies.”
La start-up, en partenariat avec l’E.F.S. (pour la production du médicament) et le C.H.U. de Besançon-Franche-Comté (pour l’évaluation clinique) travaille donc à développer un médicament fonctionnel avec des coûts de production et des marges économiques soutenables pour le système de santé. “Nous contribuons au développement d’un biomédicament offrant le meilleur équilibre possible entre efficacité et maîtrise des coûts”, reprend Maxime Fredon.
La toute première étape a été d’ouvrir le capital de la start-up au grand public par le biais d’une campagne de financement participatif. 300 000 euros ont ainsi pu être récoltés. Cette somme permettra d’aller débloquer d’autres financements. “Nous allons amorcer d’autres levées de fonds, comme des subventions publiques via la B.P.I. (Banque publique d’investissement). On gagne en trésorerie pour produire de la valeur et aller voir des financeurs privés, comme des fonds d'investissement nationaux et européens”, planifie Maxime Fredon.
Le scientifique espère des premières injections aux patients dans le cadre de l’essai clinique d’ici un an et demi. Ce biomédicament illustre parfaitement l’écosystème mis en place à Besançon dans le domaine de la santé. La Région Bourgogne-Franche-Comté y contribue également fortement. Ici, la recherche, la production et l’essai clinique sont regroupés dans un rayon de 50 mètres entre l’unité de recherche, l’E.F.S., le C.H.U. et la start-up. “Tout est mis en oeuvre pour que tout se passe bien pour le patient, que ce soit au plus simple. C’est unique, ça ne se passe pas ailleurs”, observe Maxime Fredon.
Par ailleurs, depuis 2021, le C.H.U. de Besançon-Franche-Comté est devenu centre de référence des leucémies dérivée des pD.C., porté par le Pr Francine Garnache-Ottou et le Pr Éric Deconinck.